在干細(xì)胞治療帕金森病的臨床轉(zhuǎn)化賽道上，中國(guó)研究機(jī)構(gòu)正展現(xiàn)出全球領(lǐng)導(dǎo)力。2025年7月，睿健醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森病的II期臨床試驗(yàn)，在北京醫(yī)院成功完成首例患者給藥，并隨后在多家頂尖醫(yī)院?jiǎn)?dòng)試驗(yàn)。這標(biāo)志著NouvNeu001成為全球首個(gè)進(jìn)入臨床II期的iPSC衍生的通用型帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床II期的iPSC衍生治療產(chǎn)品。I期臨床數(shù)據(jù)令人鼓舞：移植15個(gè)月后，NouvNeu001表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，細(xì)胞在無(wú)免疫抑制劑的情況下實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期存活，且行為學(xué)及非行為學(xué)療效指標(biāo)均展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢(shì)。

 與此同時(shí)，士澤生物在2024年與上海市東方醫(yī)院合作，完成了包括 “中國(guó)首例”在內(nèi)的多例iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病患者。這些患者的最長(zhǎng)隨訪期已超過(guò)12個(gè)月，臨床隨訪結(jié)果顯示無(wú)細(xì)胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)。

 多位受試患者的運(yùn)動(dòng)功能和生活質(zhì)量獲得顯著改善。一位有10年帕金森病史的男性患者在接受長(zhǎng)期細(xì)胞移植治療后，“開(kāi)期”時(shí)間顯著延長(zhǎng)，面部表情趨于正常，講話流利，四肢僵硬感明顯緩解，能完成日常工作并恢復(fù)鍛煉。

  干細(xì)胞治療帕金森病的潛力不僅在于細(xì)胞替代，更在于其多重修復(fù)機(jī)制。

  天津康婷科研團(tuán)隊(duì)利用6-羥多巴胺構(gòu)建的帕金森病大鼠模型研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞治療能有效改善模型大鼠的行為學(xué)障礙。在為期10周的實(shí)驗(yàn)中，干細(xì)胞治療組大鼠的旋轉(zhuǎn)圈數(shù)顯著下降，表明運(yùn)動(dòng)功能障礙得到改善。

  在機(jī)制層面，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞治療組大鼠損傷側(cè)的酪氨酸羥化酶（TH）熒光信號(hào)明顯增強(qiáng)，表明TH表達(dá)水平顯著提升。TH是多巴胺合成的關(guān)鍵酶，其表達(dá)減少是帕金森病的重要病理特征。這一發(fā)現(xiàn)證實(shí)干細(xì)胞治療可促進(jìn)多巴胺能神經(jīng)元的修復(fù)。

  除細(xì)胞本身外，神經(jīng)干細(xì)胞來(lái)源的細(xì)胞外囊泡（EVs） 正成為無(wú)細(xì)胞治療的新策略。這些直徑30-150nm的微小囊泡包含蛋白質(zhì)、RNA和功能性線粒體，可穿越血腦屏障，實(shí)現(xiàn)多模式神經(jīng)修復(fù)。

  EVs通過(guò)三重機(jī)制發(fā)揮作用：神經(jīng)炎癥調(diào)控——攜帶的TGF-β和IL-10可將小膠質(zhì)細(xì)胞極化為抗炎M2型；突觸可塑性增強(qiáng)——遞送突觸素I和PSD95蛋白促進(jìn)神經(jīng)突觸重塑；代謝支持——通過(guò)AMPK/mTOR通路改善神經(jīng)元能量代謝。

  在帕金森病模型中，載有GDNF的工程化EVs使多巴胺神經(jīng)元存活率提高60%，展現(xiàn)出巨大應(yīng)用前景。

遞送技術(shù)革新

動(dòng)脈內(nèi)給藥干細(xì)胞和外泌體治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病成為研究熱點(diǎn)。這種方法能在向大腦輸送大量干細(xì)胞和外泌體的同時(shí)，最大限度減少額外腦損傷的風(fēng)險(xiǎn)。隨著導(dǎo)管技術(shù)進(jìn)步，這一策略正展現(xiàn)出巨大潛力。

工程化改造升級(jí)

通過(guò)基因編輯和材料科學(xué)結(jié)合，新一代干細(xì)胞產(chǎn)品正向“智能化”發(fā)展。如載有GDNF的工程化EVs在帕金森病模型中使多巴胺神經(jīng)元存活率提高60%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)方法。

個(gè)體化治療深化

基于自體細(xì)胞的治療方案正建立精準(zhǔn)質(zhì)量控制體系?？茖W(xué)家已開(kāi)始通過(guò)多巴胺神經(jīng)纖維密度等生物標(biāo)志物預(yù)測(cè)治療效果，實(shí)現(xiàn)真正的“一人一策”精準(zhǔn)醫(yī)療。